1. 이야기 시작: 잠깐—체스 세계 챔피언도 이기고 코딩도 몇 초 만에 끝내는 AI가 왜 아직 약은 단 하나도 못 만들었을까?

지구에서 가장 똑똑하고 돈이 많은 어른들이 거대한 학교 체육관 양쪽 끝에 서서, 컴퓨터가 언제쯤 우리의 병을 다 고쳐줄 수 있을지 열띤 말싸움을 벌이고 있다고 상상해 보세요.

**첫 번째 코너(실리콘밸리 빅테크 대표들)**에는 초거대 인공지능(AI) 슈퍼컴퓨터를 만드는 사람들이 서 있습니다.

  • AI 기업 **앤트로픽(Anthropic)**의 다리오 아모데이(Dario Amodei) 대표는 자신의 유명한 에세이 은총의 기계들(Machines of Loving Grace)과 엑스(X) 게시글에서 AI가 앞으로 50년100년 걸릴 의학 발전을 단 몇 년으로 압축해, *“미친 소리처럼 들릴지 모르지만 약 5년10년 안에 인류의 거의 모든 질병을 고치는 것이 가능해질 것”*이라고 장담했습니다.
  • 또 다른 실리콘밸리 기술 기업 리더는 한 제약회사 회장에게 **“앞으로 7년 안에 AI가 인류 질병의 90%를 고칠 것”**이라고 큰소리를 쳤습니다.
  • 2026년 11월 3일 월스트리트저널(WSJ)의 자비에르 마르티네스(Xavier Martinez) 기자가 보도한 심층 취재(“실리콘밸리는 AI가 질병을 완치할 것이라 약속한다. 제약사 CEO들은 믿지 않는다”)에 따르면, 심지어 한 IT 임원은 AI 연구원들이 “어차피 AI가 곧 폐암을 고쳐줄 텐데 뭐!“라며 담배를 피우기 시작했다는 농담까지 던졌습니다!

반면 **두 번째 코너(실제로 약을 만드는 제약회사 대표들과 과학자들)**에는 30년~40년 동안 실험실과 병원에서 환자들의 생명을 구하는 약을 직접 만들어 온 베테랑들이 서 있습니다.

  • 낭포성 섬유증과 겸상 적혈구 빈혈 치료제를 개발한 세계적인 제약사 **버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)**의 의사이자 과학자인 제프 라이든(Jeff Leiden) 회장은 “AI가 7년 안에 질병의 90%를 고친다”는 말을 듣고 단 한마디로 잘라 말했습니다. “완전 헛소리(Complete BS)입니다.”
  • 라이든 회장은 왜 이렇게 단호할까요? 버텍스가 직접 실험해 봤기 때문입니다! 버텍스는 무려 50곳에 달하는 AI 기업을 고용해 자신들이 가진 10,000개의 화학 물질 데이터를 샅샅이 뒤지게 했습니다. 그 결과 AI가 혼자 힘으로 만들어낸 성공적인 신약은 몇 개였을까요? 단 한 개도 없었습니다(0개). 라이든 회장은 월스트리트저널 인터뷰에서 *“AI 혼자서는 절대 작동하지 않습니다. 그렇게 할 수 있다고 말하는 회사가 있다면—적어도 우리가 대부분 다 검증해 본 경험으로는—사실이 아닙니다”*라고 못 박았습니다.
  • 글로벌 제약사 **아스트라제네카(AstraZeneca)**의 파스칼 소리오(Pascal Soriot) 대표도 고개를 저었습니다. “이 업계에 충분히 오래 있다 보면 금방 겸손해집니다. 질병은 복잡하고, 생명과학(생물학)은 너무나 복잡합니다. AI가 암을 정복할 거라고 말하는 건 좀 지나친 비약입니다.”
  • 1,000개가 넘는 특허를 보유한 **리제네론(Regeneron)**의 최고의학책임자 조지 얀코풀로스(George Yancopoulos) 박사 역시 이렇게 덧붙였습니다. “AI가 기적처럼 나타나서 우리에게 약 만드는 법을 알려주고, 15년 걸리던 개발 기간을 5년으로 뚝 줄여주지는 못할 것입니다.”

잠깐만요! 탐정 모자를 쓰고 지금 당장 전광판의 숫자를 확인해 볼까요? 월스트리트저널 기사 뒤에 숨어 있는 실제 의학 논문과 미국 정부 임상시험 기록을 열어보면 네 가지 거대한 미스터리가 튀어나옵니다.

  • 미스터리 #1 (84억 달러를 쏟아붓고도 ’0개’인 승인 성적표): 맥킨지(McKinsey) 데이터에 따르면 벤처캐피털과 사모펀드 투자자들은 2025년 한 해에만 전 세계 AI 신약 개발 기업에 무려 **84억 달러(약 11조 7,000억 원)**를 투자했습니다. 2년 전의 40억 달러에서 두 배 이상 뛴 금액이자, 대당 1,000달러짜리 최신 노트북을 초등학생 840만 명에게 사 줄 수 있는 엄청난 돈입니다! 그런데 2026년 11월 현재, AI가 설계해서 미국 식품의약국(FDA)의 최종 판매 승인을 받아 약국에 나온 약은 몇 개일까요? 정확히 0개입니다.
  • 미스터리 #2 (1단계 우등생이 2단계에서 낙제하는 이유): 보스턴컨설팅그룹(BCG) 연구진이 사람에게 시험 중인 모든 AI 발굴 신약 파이프라인을 전수 조사해 보니(Jayatunga et al., 2024, PMID 38692505), 사람에게 처음 먹여보는 **1단계 시험(임상 1상 안전성 확인)**에서는 AI 신약의 80%~90%(24개 중 21개)가 합격해 기존 제약업계 평균(40%~65%)을 압도했습니다! 그런데 정작 실제 환자의 병이 낫는지 확인하는 **2단계 시험(임상 2상 약효 확인)**으로 넘어가자 합격률이 40%(10개 중 4개)로 곤두박질치며 옛날 방식의 약들과 똑같은 낙제점으로 돌아갔습니다. 대체 왜 그럴까요?
  • 미스터리 #3 (세계에서 가장 유명한 AI 신약 임상시험 표에 숨겨진 비밀): **인실리코 메디슨(Insilico Medicine)**이라는 회사는 AI로 새로운 질병 표적을 찾고 새로운 알약인 **렌토서팁(rentosertib, ISM001-055)**까지 직접 설계해 단 18개월 만에 전임상 후보물질을 완성했습니다(Ren et al., 2024, PMC11738990). 그리고 치명적인 폐 섬유증 환자 71명을 대상으로 12주 동안 진행한 임상 2a상 시험(Xu et al., 2025, PMC12353801)에서 가장 높은 용량(60 mg)을 먹은 환자들의 폐활량이 평균 +98.4 mL(급식 우유 한 팩 200 mL의 절반 정도) 늘어났다고 발표해 전 세계 뉴스의 헤드라인을 장식했습니다. 하지만 그 논문의 표 2(Table 2)를 직접 열어보면, 왜 불과 12주 만에 71명 중 16명(22.5%)이 시험을 중도 포기했고, 그중 7명은 간 손상이나 간 기능 이상 때문에 약을 끊어야 했을까요?
  • 미스터리 #4 (AI가 혼자 약을 못 만든다면서, 왜 제약사들은 계속 수조 원을 투자할까?): 제약사 대표들이 “AI 혼자서는 병을 못 고친다”고 비판하면서도, 왜 **일라이 릴리(Eli Lilly)와 엔비디아(Nvidia)**는 2026년 1월에 **5년간 10억 달러(약 1조 4,000억 원)**를 투자하는 공동 연구소를 세웠을까요? 왜 아스트라제네카는 AI 바이오텍 인시트로(Insitro)에 선급금 4,000만 달러를 지불했고, 앤트로픽(미스릴 메디슨, 코이피션트 바이오 인수)과 오픈AI(오케스트라 바이오 인수)는 바이오 스타트업들을 사들이고 있을까요?

돋보기를 챙기세요! 지금부터 우리 몸속 37조 개의 방에서 무슨 일이 벌어지는지 가장 기초부터 차근차근 따라가며, 왜 ’생명과학’이 우주에서 가장 풀기 어려운 퍼즐인지 진짜 과학 데이터로 밝혀내 보겠습니다.

2. 기초부터 출발하기: 과학자들은 어떻게 약을 만들고, 왜 10개 중 9개는 실패할까?

실리콘밸리와 제약회사 대표들 중 누구의 말이 맞는지 판정하려면, 먼저 우리가 삼킨 알약 하나가 몸속에서 어떻게 작동하는지부터 알아야 합니다.

우리 몸은 ’단백질’이라는 초소형 기계들이 움직이는 37조 개의 방으로 된 거대 도시

지금 이 글을 읽고 있는 여러분의 몸은 약 **37조 개의 살아있는 세포(방)**로 이루어져 있습니다. 이는 지구 전체에 있는 나무의 수를 전부 합친 것보다 10배나 많은 숫자입니다!

그 세포 방 하나하나 안에는 리본처럼 긴 사슬이 정교한 3차원 종이접기 모양으로 접혀 있는 초소형 기계 수백만 개가 쉼 없이 돌아가고 있습니다. 이 작은 기계들이 점심밥을 소화시키고, 산소를 나르고, 세포에게 “자라라” 혹은 “멈춰라”라고 명령을 내립니다. 과학자들은 이 접힌 세포 기계를 **단백질(Protein)**이라고 부릅니다.

1단계: 고장 난 자물쇠 찾기 (생물학적 표적 / Target)

사람이 암이나 심장병, 폐 질환 같은 큰 병에 걸리는 이유는 이 도시의 스위치 배선 중 하나가 고장 나기 때문입니다. 흔히 특정 단백질 기계 하나가 ‘켜짐(ON)’ 상태에서 고장 나 멈추지 않는 일이 벌어집니다.

  • **암(Cancer)**에서는 고장 난 스위치가 세포들에게 *“영원히 멈추지 말고 복제해!”*라고 소리칩니다.
  • **폐 섬유증(Fibrosis)**이라는 병에서는 고장 난 스위치가 폐 세포들에게 *“딱딱한 흉터 본드를 계속 부어서 부드러운 폐를 마른 수세미처럼 뻣뻣하게 만들어!”*라고 명령합니다.

병을 고치려면 과학자들은 먼저 수만 개의 기계 중 정확히 어느 스위치가 고장 났는지 찾아내야 합니다. 이 고장 난 스위치를 홍수가 난 교실 문에 달린 고장 난 자물쇠라고 생각해 보세요. 이 자물쇠 구멍을 딱 막아서 잠가버리면 나쁜 명령이 멈추겠죠? 과학자들은 이렇게 병을 일으키는 고장 난 단백질 자물쇠를 **표적(Biological Target)**이라고 부릅니다.

2단계: 자물쇠에 딱 맞는 초소형 열쇠 깎기 (화합물 또는 항체)

어느 자물쇠(표적)가 고장 났는지 알아냈다면, 이제 혈관을 타고 온몸을 돌아다니다가 그 자물쇠 구멍에 쏙 들어가 스위치를 꺼버릴 맞춤형 열쇠를 만들어야 합니다.

과학자들은 보통 두 가지 종류의 열쇠를 만듭니다.

  1. 초소형 레고 블록 열쇠 (저분자 화합물 / Small-Molecule Compound): 탄소, 수소, 질소, 산소 원자 몇십 개를 조립해 만든 아주 작은 화학 열쇠입니다. 세포보다 수천 배나 작기 때문에 알약 캡슐 하나에 수백만 개를 담아 물과 함께 삼키면, 위장과 장벽을 통과해 핏속으로 스며듭니다. 과학자들은 이런 화학 열쇠 후보를 화합물(Compound) 또는 **저분자(Small Molecule)**라고 부릅니다.
  2. 유도 벨크로 갈고리 열쇠 (단클론 항체 / Monoclonal Antibody): 어떤 자물쇠는 표면이 너무 평평하고 미끄러워서 작은 알약 열쇠가 꽂히지 않습니다. 이럴 때 과학자들은 우리 몸의 면역세포가 만드는 자연 방어 무기를 본떠서, 표적에 강력하게 달라붙는 거대한 Y자 모양의 단백질 갈고리를 만듭니다. 고기(단백질)를 먹으면 위산에 소화되듯 이 큰 단백질도 삼키면 녹아버리기 때문에, 피부 아래나 혈관에 주사로 맞습니다. 과학자들은 이를 **단클론 항체(Monoclonal Antibody)**라고 부릅니다.

3단계: 살아있는 사람의 몸이 거의 모든 열쇠를 부러뜨리는 4가지 함정

잠깐만요! 약 만드는 게 단지 **“고장 난 자물쇠를 찾고, 열쇠를 깎는 것”**이라면, 왜 구글 딥마인드의 노벨상 수상 AI인 알파폴드(AlphaFold—2억 개 단백질의 3차원 모양을 예측한 AI; Jumper et al., 2021, PMC8371605; Abramson et al., 2024, PMC11168924) 같은 슈퍼컴퓨터로 10분 만에 완벽한 열쇠를 인쇄해서 모든 병을 고치지 못할까요?

왜냐하면 컴퓨터 화면이나 실험실 유리 접시는 자물쇠가 딱 하나만 놓인 깨끗한 책상이지만, 살아있는 사람의 몸은 20,000종류의 서로 다른 자물쇠와 산성 용액, 보안 경비원, 비밀 비상문이 얽혀 있는 거대한 정글이기 때문입니다!

우리가 알약을 삼키면 몸속에서 네 가지 무서운 함정이 열쇠를 가로막습니다(Sun et al., 2022, PMC9293739).

  1. 함정 #1: 배관과 간(Liver) 경비원 코스 (ADMET / 약동학): 알약 열쇠는 위산이라는 뜨거운 용암을 견뎌내고, 장벽을 뚫고 피에 녹아든 뒤, 간(Liver) 경비원들을 피해야 합니다. 우리 간은 핏속에 낯선 화학 물질이 들어오면 화학 가위(간 효소)로 잘게 부숴서 소변으로 내보내는 보안 검색대입니다! 간 경비원이 10분 만에 열쇠를 다 부숴버리면 약은 아픈 폐나 뇌에 도착조차 못 합니다.
  2. 함정 #2: 똑같이 생긴 다른 자물쇠 건드리기 (오프타겟 독성 / Off-Target Toxicity): 우리 몸은 비슷한 모양의 자물쇠를 여러 장기에 재활용합니다! 폐에 흉터를 만드는 고장 난 자물쇠 구멍과, 심장을 규칙적으로 뛰게 하거나 간을 건강하게 지키는 정상 자물쇠 구멍이 95% 똑같이 생겼을 수 있습니다. 만약 폐를 고치려고 만든 열쇠가 간이나 심장, 장에 있는 정상 자물쇠까지 실수로 잠가버리면 환자에게 위험한 부작용이 생깁니다. 과학자들은 이를 **오프타겟 독성(Off-Target Toxicity—표적 이탈 부작용)**이라고 부릅니다.
  3. 함정 #3: 용량-독성 딜레마 (조직 선택성 부족): 유리 접시에서는 열쇠가 폐 자물쇠에 잘 맞았는데, 정작 사람이 알약을 먹었더니 열쇠의 1%만 폐로 가고 99%가 간에 쌓이면 어떻게 될까요? 폐에 약효가 나타날 만큼 약을 많이 먹이려면 용량을 엄청나게 높여야 하는데, 그러면 폐가 낫기도 전에 간이 약물에 중독되어 망가집니다(Sun et al., 2022, PMC9293739)!
  4. 함정 #4: 비밀 뒷문으로 도망치는 질병 (잘못된 표적 / 경로 우회): 가장 허무한 함정입니다! 열쇠가 무사히 폐에 도착해서 1번 자물쇠를 완벽하게 잠갔는데도 환자의 병이 전혀 낫지 않는 경우입니다! 왜냐하면 암이나 알츠하이머, 심부전 같은 복잡한 질병은 앞문(1번 자물쇠)이 잠기면 옆 창문(2번 통로)이나 지하실 문(3번 통로)으로 신호를 돌려보내는 우회 회로를 가지고 있기 때문입니다.

4단계: 사람이 직접 겪어야 하는 3단계 시험 (임상 1상, 2상, 3상)

유리 접시나 실험용 쥐만으로는 1번~4번 함정이 실제 사람 몸에서 터질지 알 수 없기 때문에, 미국의 의약품 심판관인 **식품의약국(FDA)**은 모든 신약 후보에게 세 단계의 사람 대상 시험(임상시험 / Clinical Trials)을 통과하도록 요구합니다.

미국 MIT 연구진이 무려 21,143개 화학 물질에 대한 406,038건의 임상시험 기록을 전수 분석한 역사상 최대 규모의 연구(Wong, Siah, & Lo, 2019, PMC6409418)에 따르면, 각 단계에 걸리는 기간(중앙값)은 다음과 같습니다.

  • 1단계 (임상 1상 / Phase 1 — “삼켜도 안전한가?”): **20명~80명**의 소수 지원자(주로 건강한 성인)에게 약을 투여해 핏속으로 잘 흡수되는지, 당장 위험한 독성은 없는지 확인합니다. 소요 기간 중앙값: 1.6년.
  • 2단계 (임상 2상 / Phase 2 — “실제 환자의 병이 낫는가?”): 실제로 그 병을 앓고 있는 **50명~300명**의 환자에게 약을 주어, 그 자물쇠를 잠갔더니 정말 병이 호전되는지(약효 / Efficacy) 시험합니다! 소요 기간 중앙값: 2.9년.
  • 3단계 (임상 3상 / Phase 3 — “수천 명의 환자에서도 기존 치료제보다 안전하고 뛰어난가?”): 전 세계 수십 개 병원에서 **500명~3,000명 이상**의 환자를 모집해 가짜 약(위약 / Placebo)이나 기존 표준 치료제와 맞대결을 펼쳐 확실한 효과와 드문 부작용까지 검증합니다. 소요 기간 중앙값: 3.8년.

사람에게 시험하는 기간만 더해도 중앙값이 **8.3년(1.6 + 2.9 + 3.8년)**이고, 여기에 단계 사이사이의 준비 기간과 FDA 최종 심사(1~2년), 그리고 사람에게 먹이기 전 실험실 탐색 및 동물 시험(3~5년)을 합치면 신약 하나를 만드는 데 12년~15년이라는 긴 세월이 걸리는 것입니다!

flowchart TD
    subgraph SG1["파트 1: 실험실 안의 화학 단거리 경주 (1.5년~4.5년 — AI가 압도적으로 잘하는 구간)"]
        A1["1단계: 의심되는 질병 스위치 고르기<br/>(세포 속 '생물학적 표적' 탐색)"] --> A2["2단계: 수천 개의 화학 열쇠 설계하기<br/>('저분자 화합물' 또는 '단클론 항체')"]
        A2 --> A3["3단계: 유리 접시와 쥐에서 배관 점검<br/>('전임상 ADMET 스크리닝')"]
    end

    subgraph SG2["파트 2: 살아있는 사람 몸속의 생물학 마라톤 (8년~10년 이상 — 90%가 탈락하는 구간)"]
        B1["임상 1상: 지원자 20~80명 (~1.6년)<br/>'핏속에 안전하게 들어가는가?'<br/>(기존 신약: 40%~66% 통과 | AI 신약: 80%~90% 통과)"] --> B2["임상 2상: 환자 50~300명 (~2.9년)<br/>'이 자물쇠를 잠그면 실제 사람의 병이 낫는가?'<br/>(기존 신약: ~30%~40% 통과 | AI 신약: ~40% 통과!)"]
        B2 --> B3["임상 3상: 환자 500~3,000명+ (~3.8년)<br/>'수천 명에게 장기 투여해도 안전하고 효과적인가?'<br/>(임상 3상 진출 약물의 약 59%만 통과)"]
        B3 --> B4["미국 FDA 최종 판매 승인<br/>(기존 신약: 최종 10%~14% 성공 | AI 설계 신약: 현재까지 0개 승인)"]
    end

    SG1 --> SG2

3. 비밀 해독기: 어른들의 어려운 의학·AI 용어 번역표

빅테크 억만장자들과 제약사 대표들이 뉴스에서 쓰는 어려운 전문 용어들을 한눈에 번역해 주는 **비밀 해독기(Secret Decoder Ring)**입니다.

어른들의 전문 용어 / 약어 쉬운 우리말 뜻 초등학교 5학년 일상 비유
생물학적 표적 (Biological Target) 우리 몸속에서 고장 나서 병을 일으키고 있는 특정 단백질 스위치나 유전자. 학교 건물에서 물이 새어 나오게 만드는 고장 난 교실 문 자물쇠.
화합물 / 저분자 (Compound / Small Molecule) 단백질 자물쇠 구멍에 쏙 들어가 스위치를 끄도록 만든 아주 작은 합성 화학 물질(주로 알약). 주머니(또는 알약 캡슐)에 쏙 들어갈 만큼 작게 깎은 맞춤형 금속 열쇠.
단클론 항체 (Monoclonal Antibody) 특정 질병 표적 하나에만 강력하게 달라붙도록 실험실에서 설계한 거대한 Y자 모양 단백질(주사제). 복도에 있는 특정 악당 한 명에게만 날아가 딱 들러붙는 유도 벨크로 갈고리.
오프타겟 독성 (Off-Target Toxicity) 약물이 질병 표적과 비슷하게 생긴 다른 장기(간, 심장 등)의 정상 단백질에 실수로 달라붙어 일으키는 해로운 부작용. 청소도구함 문을 잠그려고 돌린 열쇠가 열쇠구멍이 비슷한 급식실 스프링클러를 잘못 건드려 물난리가 나는 것.
ADMET / 약동학 (Pharmacokinetics) 약이 몸에 **흡수(A)**되고, **분포(D)**되고, 간에서 **대사/분해(M)**되고, 밖으로 **배출(E)**되는 과정과 독성(T). 택배 상자가 교실까지 무사히 배달되기 위해 통과해야 하는 복도 배관과 보안 경비원 검색대.
임상 1상·2상·3상 시험 (Phase 1, 2, & 3 Trials) 사람에게 신약을 시험하는 3단계: 1상은 소수에게 안전성 확인, 2상은 수백 명 환자에게 약효 확인, 3상은 수천 명에게 최종 검증. 우승 트로피(FDA 승인)를 받기 전에 치르는 체력 테스트(1상), 연습 경기(2상), 정규 챔피언십 시즌(3상).
노력성 폐활량 (Forced Vital Capacity, FVC) 숨을 끝까지 들이마신 뒤 있는 힘껏 끝까지 내뱉을 수 있는 공기의 총량(밀리리터 단위). 숨을 크게 들이마셔 파티용 풍선을 한 번에 얼마나 크게 불 수 있는지 재는 폐 건강 점수.
바이오마커 (Biomarker) 환자의 피나 유전자 검사를 통해 그 환자에게 정확히 어떤 고장 난 자물쇠가 있는지 알려주는 생체 단서. 새 열쇠를 주문하기 전에 자물쇠에 적힌 고유 일련번호를 먼저 확인하는 것.

4. 거대한 주장 vs. 탐정의 팩트 체크: 4개의 1차 자료 영수증 열어보기

이제 실리콘밸리의 주장(“AI가 5~10년 안에 질병의 90%를 고친다!”)과 제약사 CEO들의 반박(“생물학은 그렇게 단순하지 않다, 아직 FDA 승인받은 AI 약은 0개다!”)을 실제 과학 논문과 임상시험 원본 데이터로 검증해 봅시다.

영수증 #1: “복도에 줄 선 100개의 열쇠” 감사—왜 AI는 1단계(80%~90%)를 휩쓸고 2단계(40%) 벽에 부딪힐까?

유리 접시와 쥐 실험을 통과한 100개의 신약 후보 열쇠가 병원 문을 열고 사람 대상 임상 1상에 들어왔다고 상상해 보세요.

  • 역사적으로 제약업계에서는 임상 1상에 들어온 100개의 열쇠 중 약 86개~90개가 쓰레기통에 버려지고 오직 10개~14개만 약국에 도착합니다(Sun et al., 2022, PMC9293739; Wong, Siah, & Lo, 2019, PMC6409418). 특히 암(항암제 / Oncology) 분야는 훨씬 더 가혹해서, MIT가 추적한 17,368개의 임상 경로 중 96.6%가 실패하고 단 **3.4%**만 최종 승인을 받았습니다!

그 90개의 열쇠는 왜 실패할까요? 임상시험 실패 원인을 정밀 분석한 연구(Sun et al., 2022, PMC9293739)에 따르면 실패 원인은 딱 네 가지 바구니로 나뉩니다.

  1. 첫 번째 바구니: 불량 배관 (10%~15% — 약물성 / ADME 불량): 알약이 피에 잘 녹지 않거나 너무 빨리 사라지는 문제입니다. *(중요한 역사적 단서: 1990년대에는 이 배관 문제가 전체 실패의 **30%~40%*를 차지했습니다! 하지만 지난 25년 동안 화학 규칙과 컴퓨터 모델이 발전하면서 이미 10%~15% 수준으로 줄어들었습니다.)
  2. 두 번째 바구니: 숨겨진 장기 부작용 폭탄 (30% — 감당할 수 없는 독성 / Unmanageable Toxicity): 맥킨지의 알렉스 데버슨 파트너가 월스트리트저널에서 지적했듯이, 약이 표적이 아닌 다른 장기를 건드리는 오프타겟 부작용을 일으키거나, 병든 조직보다 간이나 심장에 너무 많이 쌓여 독성을 일으키는 경우입니다.
  3. 세 번째 바구니: 잘못된 자물쇠 고르기 (40%~50% — 임상 약효 부족 / Lack of Clinical Efficacy): 신약 실패의 압도적 1위 원인입니다! 약이 핏속으로 잘 들어가고 표적 자물쇠도 잘 잠갔는데, 정작 사람의 병이 낫지 않는 것입니다. 세포 접시나 쥐의 질병과 실제 사람의 질병이 다르게 작동하기 때문입니다.
  4. 네 번째 바구니: 회사 전략 및 시장 변화 (10%): 경쟁사가 더 좋은 약을 먼저 내놓거나 연구비가 바닥나는 경우입니다.

자, 이제 이 네 가지 바구니를 보스턴컨설팅그룹(BCG)이 발표한 세계 최초의 AI 발굴 신약 임상시험 성적표(Jayatunga et al., 2024, PMID 38692505)와 나란히 비교해 보세요!

  • 임상 1상(첫 번째 바구니인 ’화학 배관 및 기본 안전성’을 시험하는 단계): AI가 발굴·설계한 약물들은 **87.5%(24개 중 21개 통과, 논문 요약 기준 80%~90%)**라는 놀라운 합격률을 기록해 기존 제약업계 평균(40%~66%)을 크게 앞질렀습니다! 왜냐하면 AI는 수백만 개의 기존 화학 분자 데이터를 학습해 ’물에 잘 녹고 뻔한 독성 구조를 피하는 화학 열쇠’를 깎는 화학 계산을 기가 막히게 잘하기 때문입니다.
  • 임상 2상(두 번째·세 번째 바구니인 ’실제 인간 생물학과 약효’를 시험하는 단계): AI 신약의 합격률은 **40%(10개 중 4개 통과)**로 뚝 떨어지며, 기존 제약업계의 역사적 평균(30%~40%)과 똑같은 벽에 부딪혔습니다!

실제로 최근 임상 2상 벽에 부딪힌 대표적인 AI 신약 사례들을 볼까요?

  • 베네볼런트AI (BenevolentAI의 아토피 피부염 신약 BEN-2293): AI로 표적을 찾고 설계해 안전성 시험은 무난히 통과했지만, 실제 아토피 환자들을 대상으로 한 임상 2a상에서 가짜 로션(위약)보다 가려움증이나 습진을 전혀 더 줄이지 못해 실패했습니다!
  • 엑센시아 (Exscientia의 고형암 항암제 EXS-21546): AI가 설계해 큰 기대를 모았던 항암 후보물질이었으나, 임상 1b/2a상 도중 실제 환자 몸에서 안전하면서도 약효를 내는 적정 용량 구간을 확보하기 어렵다는 결론이 나와 임상시험을 자진 중단했습니다!
xychart-beta
    title "임상시험 단계별 통과율 비교: 기존 인간 설계 신약 vs. AI 발굴 신약 (%)"
    x-axis ["임상 1상 (화학 배관 및 기본 안전성)", "임상 2상 (실제 사람의 병을 고치는가?)"]
    y-axis "통과율 (%)" 0 --> 100
    bar [55, 38]
    bar [88, 40]

[!IMPORTANT] 그래프가 보여주는 핵심 진실: 임상 1상(왼쪽 막대)에서는 AI 신약(88%, 21/24 통과; Jayatunga et al., 2024)이 기존 신약(~55%)을 압도합니다. AI가 깔끔한 화학 구조를 빠르게 깎아내기 때문입니다. 하지만 실제 환자의 복잡한 질병 생물학을 이겨내야 하는 임상 2상(오른쪽 막대)에서는 AI 신약(40%, 4/10 통과)도 기존 신약(~38%)과 똑같이 반토막이 납니다!

영수증 #2: 인실리코 메디슨의 렌토서팁(Rentosertib)—네이처 메디슨 논문 표 속에 숨겨진 진짜 숫자들

잠깐만요! 월스트리트저널이 후기 임상 단계로 나아가고 있는 몇 안 되는 AI 바이오텍의 대표 주자로 꼽은 **인실리코 메디슨(Insilico Medicine)**의 폐 섬유증 신약 **렌토서팁(rentosertib, 구 명칭 ISM001-055 / INS018_055)**은 어떨까요?

렌토서팁은 생성형 AI가 새로운 질병 자물쇠(TNIK)를 찾고 새로운 화학 열쇠까지 직접 그린 세계에서 가장 유명한 AI 신약입니다(Ren et al., 2024, PMC11738990).

먼저 인실리코의 과학자들과 AI 플랫폼(PandaOmics + Chemistry42)이 이뤄낸 진짜 성취를 공정하게 칭찬해 주어야 합니다.

  • 보통 새로운 표적을 찾고 수천 개의 화합물을 합성해 전임상 후보물질을 고르는 데 4.5년이 걸리지만, 인실리코는 이 초기 실험실 단거리 경주를 단 18개월 만에 해냈습니다(Ren et al., 2024, PMC11738990).
  • 이어 중국 내 22개 병원에서 치명적인 폐 질환인 특발성 폐 섬유증(IPF) 환자 71명을 대상으로 12주간 진행한 임상 2a상 시험(NCT05938920; Xu et al., 2025, PMC12353801)에서, 가장 높은 용량인 **하루 1번 60 mg 복용군(18명)**의 폐활량(FVC)이 평균 +98.4 mL 늘어났고, 가짜 약(위약)을 먹은 그룹(17명)은 평균 -20.3 mL 줄어들었습니다.
  • +98.4 mL가 어느 정도인지 상상해 볼까요? 학교 급식에 나오는 작은 우유 한 팩이 200 mL입니다. 즉, 딱딱하게 굳어가던 폐에 급식 우유 반 팩 분량의 공기 방이 다시 열린 셈입니다!

그런데 이제 탐정 돋보기를 들고 그 네이처 메디슨(Nature Medicine) 논문(Xu et al., 2025, PMC12353801)의 본문과 표 2(Table 2)를 꼼꼼히 읽어봅시다!

임상 2a상 투여 그룹 (NCT05938920, 12주 투여) 시작 환자 수 (n) 12주 후 평균 폐활량 변화 (FVC, mL) 약물 관련 부작용 발생률 (%) 3등급 이상 심각한 이상반응 (SAE, %) 부작용으로 중도 포기한 비율 (%) 간 손상/간 기능 이상으로 약을 끊은 환자 (n / %)
위약 (가짜 알약) 17명 -20.3 mL (95% CI: -116.1 ~ +75.6) 29.4% (5/17) 17.6% (3/17) 11.8% (2/17) 0 / 17 (0%)
렌토서팁 30 mg 하루 1번 (QD) 18명 -27.0 mL (95% CI: -88.8 ~ +34.8) 50.0% (9/18) 11.1% (2/18) 5.6% (1/18) 0 / 18 (0%)
렌토서팁 30 mg 하루 2번 (BID = 총 60 mg/일) 18명 +19.7 mL (95% CI: -60.5 ~ +99.9) 61.1% (11/18) 22.2% (4/18) 27.8% (5/18) 4 / 18 (22.2%)
렌토서팁 60 mg 하루 1번 (QD = 총 60 mg/일) 18명 +98.4 mL (95% CI: +10.9 ~ +185.9) 77.8% (14/18) 38.9% (7/18) 22.2% (4/18) 3 / 18 (16.7%)

이 표 안에 숨어 있는 네 가지 핵심 단서를 보세요!

  1. 단서 #1 (아주 작은 표본 크기와 22.5%의 중도 탈락): 전체 시험 인원은 71명(각 투여군당 18명)뿐이었고, 불과 12주 동안 71명 중 16명(22.5%)이 시험을 중도 포기했습니다! 12주 차에 혈중 약물 농도와 단백질 변화를 끝까지 측정한 환자는 60 mg QD 그룹에서 10명뿐이었습니다(Extended Data Fig. 5 & 8, PMC12353801).
  2. 단서 #2 (간 독성 경고등): 표의 맨 오른쪽 칸을 보세요! 하루 총 60 mg을 먹은 두 그룹(30 mg BID와 60 mg QD, 합계 36명)에서 7명(19.4%)이 간 손상 또는 간 기능 이상(간 효소 수치인 ALT·AST 급증) 때문에 약 복용을 중단해야 했고, 60 mg QD 그룹의 27.8%(5/18)가 설사를 겪었습니다! 맥킨지의 알렉스 데버슨 파트너가 월스트리트저널에서 “현재 AI 모델은 몸속에서 일어나는 오프타겟 부작용(독성)을 예측하는 데 어려움을 겪는다”고 말했었죠? 세계 최고라는 AI 신약 임상시험에서도 **환자들이 약을 끊은 가장 큰 이유가 바로 ‘간 독성’**이었습니다!
  3. 단서 #3 (용량 미스터리): 하루에 30 mg씩 두 번 먹는 그룹(30 mg BID)도 하루 총 복용량은 **60 mg**으로 똑같습니다. 그런데 이 그룹의 폐활량 변화는 +19.7 mL(신뢰구간 -60.5 ~ +99.9 mL, 통계적으로 0과 차이 없음)에 그쳤고, **6분 보행 거리(6MWD)**나 폐 가스 교환 능력(DLCO)은 어느 그룹에서도 유의미하게 좋아지지 않았습니다.
  4. 단서 #4 (면역력 약화 우려): 60 mg QD 그룹에서는 폐 섬유증이 갑자기 악화되는 급성 악화(AE-IPF)가 3건 발생했습니다(위약군은 1건). 논문 저자들 스스로도 고찰(Discussion) 섹션에서 *“렌토서팁의 면역 조절 작용으로 인해 국소 면역 반응이 약해져 감염에 취약해졌을 가능성을 더 긴 대규모 임상시험에서 확인해야 한다”*고 솔직하게 밝혔습니다(PMC12353801).

즉, 렌토서팁은 매우 흥미로운 초기 과학적 단서이지만 아직 ’완성된 기적의 치료제’가 아닙니다. 간을 상하게 하지 않고도 1년(52주) 이상 안전하게 숨을 잘 쉬게 해 주는지 증명하려면 수백 명을 대상으로 한 수년간의 임상 2b/3상 마라톤을 통과해야 합니다!

영수증 #3: 제너레이트 바이오메디슨의 GB-0895—왜 AI가 만든 ’슈퍼 항체’도 2029년까지 기다려야 할까?

월스트리트저널이 언급한 두 번째 선두 주자인 **제너레이트 바이오메디슨(Generate Biomedicines)**의 중증 천식 치료제 **GB-0895**는 현재 글로벌 **임상 3상(SOLAIRIA-1, SOLAIRIA-2)**을 진행 중입니다.

미국 정부의 공식 임상시험 등록 기록(NCT07276724, NCT07359846)을 열어보면 두 가지 결정적인 사실이 드러납니다.

  1. 사실 #1: AI가 새로운 질병 자물쇠를 찾은 것이 아니라, 인간 과학자들이 이미 증명한 자물쇠를 썼다!
    • GB-0895는 기도 염증을 일으키는 **TSLP**라는 신호 물질을 차단하는 단클론 항체입니다.
    • 과연 AI가 TSLP를 막으면 천식이 낫는다는 사실을 처음 발견했을까요? 아닙니다! 인간 과학자들이 수십 년 전에 발견했고, 이미 **아스트라제네카와 암젠(Amgen)이 2021년 12월에 미국 FDA 승인을 받은 ‘테즈파이어(Tezspire, 성분명 tezepelumab)’**라는 TSLP 차단 주사제를 약국에서 팔고 있습니다!
    • 그렇다면 제너레이트 바이오메디슨의 AI가 한 일은 무엇일까요? 바로 **열쇠 업그레이드(단백질 최적화)**입니다! 기존 주사제는 4주마다 한 번씩 맞아야 하는데, AI로 항체의 결합력과 수명을 개량해 **6개월에 한 번(1년에 딱 두 번)**만 맞아도 되도록 업그레이드한 것입니다. 한 달마다 바람을 넣어야 하던 자전거 타이어를 6개월 동안 바람이 안 빠지게 개량한 것처럼 아주 훌륭한 공학 기술이지만, “원인을 모르는 불치병을 AI가 백지상태에서 해결했다”는 것과는 전혀 다른 이야기입니다.
  2. 사실 #2: 달력의 시계는 빨리 감기가 안 된다 (2025년 12월 ~ 2029년 1월):
    • 공식 임상시험 기록을 보면 SOLAIRIA-1(NCT07276724)은 2025년 12월 3일에 시작해 환자 786명을 모집하고 있으며, 1차 완료 예정일은 2028년 12월입니다. SOLAIRIA-2(NCT07359846)는 2026년 1월 20일에 시작해 또 다른 786명을 모집하며 2029년 1월에 끝납니다.
    • AI가 항체 설계를 아무리 빨리 끝냈어도, 왜 임상 3상 하나에만 꼬박 3년 이상이 걸릴까요? 6개월짜리 천식 주사가 사계절(52주) 동안 천식 발작을 정말 막아주는지 증명하려면, 전 세계에서 중증 천식 환자 1,572명을 찾아내어 그분들이 실제 봄 꽃가루, 여름 더위, 겨울 독감 철을 1년 내내 겪는 동안 기다리며 관찰해야 하기 때문입니다! 세상의 어떤 슈퍼컴퓨터도 지구가 태양 둘레를 도는 시간을 5초로 줄일 수는 없습니다.

영수증 #4: AI가 실제로 성공 확률을 최대 6.7배 높이는 곳—’부조종사(Co-Pilot)’와 바이오마커의 비밀

자, 이제 미스터리 #4가 풀립니다! AI가 혼자 힘으로 기적의 신약을 뚝딱 만들어내지 못하는데도, 왜 버텍스, 아스트라제네카, 일라이 릴리, 바이엘, 오픈AI, 앤트로픽은 수조 원을 투자하고 있을까요?

AI에게 “혼자서 만병통치약을 발명해 내라”고 시키는 대신, 인간 과학자를 돕는 **똑똑한 부조종사(Co-Pilot)**로 세 가지 일을 시키면 엄청난 위력을 발휘하기 때문입니다!

  1. 부조종사 임무 #1: 열쇠에 딱 맞는 환자 찾아내기 (바이오마커 환자 선별)
    • MIT의 406,038건 임상시험 분석(Wong, Siah, & Lo, 2019, Table 3, PMC6409418)을 다시 볼까요?
    • 항암제 임상시험에서 환자의 유전자 단서(바이오마커)를 확인하지 않고 아무 암 환자에게나 약을 시험했을 때는 임상 1상부터 최종 승인까지 성공률이 고작 **1.6%(100개 중 1.6개)**였습니다.
    • 반면 바이오마커를 사용해 그 자물쇠가 고장 난 환자들만 정확히 골라내어 시험했을 때는 최종 승인율이 **10.7%**로 치솟았습니다—무려 6.7배(약 7배)나 성공 확률이 높아진 것입니다! 모든 질병을 통틀어도 바이오마커를 쓰면 최종 승인율이 5.5%에서 10.3%로 약 2배가 됩니다.
    • 독일 제약사 바이엘(Bayer)의 유전자 치료 연구팀이 최근 AI를 사용해 불과 며칠 만에 1억 건의 환자 의료 기록을 샅샅이 뒤져서, 자신들의 유전자 가위 기술에 가장 잘 맞는 최적의 질병 5가지를 찾아낸 이유가 바로 이것입니다! 바이엘의 최고운영책임자(COO) **세바스티안 구스(Sebastian Guth)**는 월스트리트저널에 이렇게 말했습니다. “그게 AI 자체가 병을 고치는 것인가요? 아닙니다. 진짜 마법은 인간 과학자의 탁월한 지성과 AI가 결합할 때 일어납니다.”
  2. 부조종사 임무 #2: 복잡한 서류 작업, 외부 실험실 조율, 병원 임상 일정 관리
    • 오픈AI와 앤트로픽이 2025~2026년에 실제로 인수한 바이오 스타트업들을 살펴보세요.
      • 오픈AI가 인수한 오케스트라 바이오(Orchestra Bio, 2026년 10월): 마법의 신약 설계 기계가 아니라, 임상시험 일정을 추적하고 병원 데이터와 제조 지연을 미리 잡아내는 임상 운영 관리 AI 에이전트 회사입니다!
      • 앤트로픽이 인수한 미스릴 메디슨(Mithril Medicine)과 코이피션트 바이오(Coefficient Bio): 미스릴 메디슨은 창업자 코디 트랜바거(Cody Tranbarger) 단 한 명이 운영하는 ’1인 바이오텍’이었는데, 앤트로픽의 클로드(Claude) AI를 비서처럼 활용해 11곳의 외부 실험실과 계약을 맺고 실험 일정을 조율하여 희귀 근육병 치료제를 18개월 만에 쥐 실험 단계까지 끌고 갔습니다. 코이피션트 바이오 역시 임상시험 및 규제 전략을 짜주는 소프트웨어 스타트업입니다.
  3. 부조종사 임무 #3: 로봇 실험실과 AI의 무한 반복 루프 (피지컬 AI)
    • 일라이 릴리와 엔비디아가 2026년 1월에 5년간 10억 달러를 투자해 공동 연구소를 세운 이유도 마찬가지입니다. 컴퓨터 속에 없는 생물학 데이터를 얻으려면 로봇 팔이 24시간 내내 실제 세포와 약물을 섞어 실험하고, 그 실패와 성공 데이터를 다시 AI에게 먹여주는 자동화 실험실이 필요하기 때문입니다.

5. 네 명의 용의자: 빅테크 억만장자들과 제약사 대표들의 말은 왜 이렇게 다를까?

똑같은 현상을 보고 두 집단이 정반대의 말을 할 때, 훌륭한 탐정은 **4가지 가능한 원인(4-Way Rival Cause Audit)**을 모두 조사합니다.

flowchart TD
    subgraph SG1["용의자 1: 직접적 원인 (생물학 지도의 빈칸)"]
        D1["체스와 코딩은 규칙이 100% 컴퓨터 안에 있음"] --> D2["인간 생물학은 37조 개 세포의 절반 이상이 미지의 영역"]
        D2 --> D3["AI가 화학(임상 1상: 88%)은 잘하지만<br/>생물학의 벽(임상 2상: 40%)에 막힘"]
    end

    subgraph SG2["용의자 2: 역인과관계 ('쉬운 문제가 투자금을 빨아들임')"]
        R1["벤처 투자자들은 18개월 만에 나오는 빠른 성과를 원함"] --> R2["AI 스타트업들이 어려운 생물학 대신<br/>쉬운 화학 구조 변경 문제로 몰려감"]
        R2 --> R3["84억 달러가 초기 단계에만 몰리고<br/>후기 임상 실패 문제는 그대로 남음"]
    end

    subgraph SG3["용의자 3: 숨겨진 제3의 요인 (서로 다른 돈의 이해관계)"]
        C1["월스트리트 투자 유치와 기업 가치 게임"] --> C2["빅테크 CEO는 수백조 원 데이터센터 투자를 정당화하려고<br/>'질병 완치' 기대감을 부풀림"]
        C1 --> C3["제약사 CEO는 AI 바이오텍을 싼값(선급금 4,000만 달러)에<br/>사들이려고 AI 거품을 깎아내림"]
    end

    subgraph SG4["용의자 4: 피드백 루프 (인간 과학자 + 로봇 실험실 + AI의 결합)"]
        F1["AI가 더 나은 바이오마커와 분자 구조를 제안함"] --> F2["로봇 실험실과 인간 임상시험이 실제로 검증함"]
        F2 --> F3["실제 실패·성공 생물학 데이터가 다시 AI를 똑똑하게 만듦"]
        F3 --> F1
    end
용의자 (인과 가설) 실제로 작동하는 원리 1차 자료 영수증이 증명하는 사실 탐정의 판정
1. 직접적 원인: ’닫힌 게임(체스)’과 ’열린 정글(생물학)’의 차이 소프트웨어 엔지니어들은 생물학도 체스나 코딩처럼 모든 규칙이 컴퓨터 안에 있다고 착각합니다. 하지만 AlphaFold가 맞히는 것은 얼려놓은 단백질의 정지 사진(PMC8371605)일 뿐, 37조 개의 살아있는 세포와 간 효소, 면역계가 52주 동안 어떻게 반응할지는 컴퓨터 데이터에 없습니다. 임상 1상 통과율 **87.5%(21/24)**가 임상 2상에서 **40%(4/10)**로 추락한 통계(Jayatunga et al., 2024)와 렌토서팁 고용량군의 19.4%(7/36) 간 독성 중도 탈락(PMC12353801)이 직접 증명합니다. 주범 (격차의 60% 설명)
2. 역인과관계: “쉬운 문제가 돈을 끌어당긴다” 가장 중요한 의학 난제를 풀기 위해 돈이 모이는 게 아니라, 18개월 만에 투자자에게 보여주기 쉬운 ‘초기 화학 설계’ 문제로 AI 스타트업과 투자금이 몰리는 현상입니다. 맥킨지 알렉스 데버슨 파트너의 지적대로 “투자가 가장 중요한 문제가 아니라 가장 풀기 쉬운 문제로 흘러가고 있습니다.” 주요 공범 (격차의 20% 설명)
3. 숨겨진 제3의 요인 (혼란변수): 정반대의 금전적 이해관계 왜 빅테크 CEO들은 과장하고 제약사 CEO들은 시큰둥한 척하면서 뒤로는 손잡고 계약을 맺을까요? 돈의 이해관계 때문입니다! AI 기업은 수백조 원짜리 데이터센터 건설 명분이 필요하고, 대형 제약사는 AI 기술 기업을 비싸지 않게(예: 아스트라제네카의 인시트로 계약 선급금 4,000만 달러) 사들이고 주주들의 무리한 기대를 낮춰야 유리합니다. 아스트라제네카, 버텍스, 릴리, 바이엘, 리제네론, BMS, 노보 노디스크, 사노피 모두가 말로는 AI 만능론을 비판하면서 실제로는 매일 AI 파트너십을 늘리는 이유를 설명해 줍니다. 숨은 핵심 동인 (격차의 15% 설명)
4. 상호 피드백 루프: 로봇 실험실 + AI 부조종사의 선순환 컴퓨터(Dry Lab)만으로는 새 생물학 데이터를 못 만들고, 사람 손(Wet Lab)만으로는 1억 건의 환자 기록을 다 못 읽습니다. 둘을 연결하면 시간이 갈수록 서로를 점점 더 똑똑하게 만듭니다. 바이엘의 1억 명 환자 기록 분석, 릴리+엔비디아의 10억 달러 로봇 연구소, MIT의 6.7배 항암 바이오마커 성공률 상승(PMC6409418)이 이를 뒷받침합니다. 진짜 장기 성장 엔진 (현재 5%, 빠르게 성장 중)

6. 숨겨진 함정: 과장이 생물학을 앞지를 때 누가 피해를 볼까?

탐정 조사를 마무리하기 전에 반드시 던져야 할 ‘부정적 시각(Negative View)’ 질문이 있습니다. “AI가 5~10년 안에 모든 병을 고친다는 과장된 약속이 퍼질 때, 실제로 무엇이 망가지고 누가 피해를 입을까?”

  1. 임상시험에 참여하는 환자들에게 쏟아지는 ‘설익은 후보물질의 홍수’:
    • AI 덕분에 임상 1상에 진입하는 화학 열쇠를 만드는 속도와 비용이 3배 줄어들었는데, 정작 임상 2상에서 60%가 실패하는 문제나 간 독성 문제를 해결하지 못하면 어떤 일이 벌어질까요?
    • 병원 임상시험에 **‘빠르게 만들어졌지만 결국 실패할 약물’**들이 훨씬 더 많이 쏟아져 들어옵니다! 잊지 마세요. 임상 2상과 3상에 참여하는 분들은 실험용 로봇이 아니라, 간절한 마음으로 자신의 몸과 피, 소중한 시간을 내어주는 실제 중증 환자분들입니다(렌토서팁 시험에서 간 기능 이상과 설사로 고생하며 약을 끊어야 했던 환자들처럼요; PMC12353801). 사람 몸에서 더 빨리, 더 많이 실패하는 것은 결코 혁신이 아닙니다.
  2. 기초 생명과학 실험실의 연구비 가뭄:
    • 2025년 한 해에만 84억 달러가 화려한 AI 신약 소프트웨어 기업으로 몰렸습니다. 투자금이 컴퓨터 화면에서 분자 그림을 그리는 곳으로만 쏠리면, 알츠하이머나 췌장암, 루게릭병이 대체 왜 생기는지 현미경으로 세포와 조직을 연구하는 느리고 묵묵한 기초 생물학 실험실들은 연구비를 구하기가 더 어려워집니다.
  3. 희귀병·중증 환자 가족들에게 주는 잔인한 희망 고문:
    • 유명한 빅테크 대표가 “5년~10년 안에 거의 모든 질병이 완치될 것”이라고 말하면, 당장 아픈 가족을 돌보는 사람들은 그 날짜를 믿고 기다립니다. 하지만 제너레이트 바이오메디슨의 천식 신약 GB-0895 공식 기록(NCT07276724)에서 보았듯, 이미 초기 개발을 다 끝낸 약조차 임상 3상 하나를 마치는 데만 2025년 12월부터 2029년 1월까지 3년 이상이 걸립니다.

7. 최종 성적표: 우리의 결론은 무엇인가?

그렇다면 실리콘밸리와 제약회사 CEO들의 대결에서 우리의 최종 판정은 무엇일까요?

“AI는 만능 마법이다”거나 “AI는 아무 쓸모 없다”는 식의 흑백논리 대신, 세 가지 ‘만약(If) … 그렇다면(Then) …’ 법칙과 향후 10년(2026~2035년)에 대한 확률 시나리오 성적표로 정리해 보겠습니다.

의학 속 AI를 읽는 3가지 ‘만약 … 그렇다면 …’ 법칙

  • 법칙 #1 (화학과 단백질 공학의 법칙): 만약 과학자들이 규칙이 명확한 공학 문제—예를 들어 이미 인간 과학자들이 증명한 표적 자물쇠(TSLP)에 결합하는 항체의 수명을 6개월로 늘리거나(GB-0895), 임상 1상 전에 알약의 화학 배관(ADME) 불량을 걸러내는 일—에 AI를 쓴다면, 그렇다면 AI는 이미 임상 1상 통과율을 **80%~90%**로 끌어올리고(Jayatunga et al., 2024) 초기 실험실 설계 기간을 1.5년~3년 단축해 주는(Ren et al., 2024, PMC11738990) 슈퍼스타입니다.
  • 법칙 #2 (환자 맞춤형 부조종사의 법칙): 만약 제약사들이 AI를 활용해 1억 건의 환자 기록을 분석하고(바이엘), 약이 꼭 들어맞을 환자를 골라내는 유전자 바이오마커를 찾으며(항암제 임상 성공률을 1.6%에서 10.7%로 6.7배 높임; Wong, Siah, & Lo, 2019, PMC6409418), 복잡한 임상시험 행정과 실험실 조율을 자동화한다면(오픈AI + 오케스트라 바이오, 앤트로픽 + 미스릴/코이피션트), 그렇다면 AI는 인간 과학자의 능력을 몇 배로 키워주는 최고의 부조종사입니다.
  • 법칙 #3 (“7년 안에 질병 90% 완치” 주장에 대한 팩트 체크 법칙): 만약 누군가가 AI 혼자 컴퓨터 안에서 기존 데이터를 읽고 5년~10년 안에 인류 질병의 90%를 완치할 것이라고 주장한다면, 그렇다면 버텍스 제프 라이든 회장의 말대로 그것은 **“완전 헛소리”**입니다. 임상 실패의 **40%50%**는 잘못된 생물학적 자물쇠 선택 때문이고, **30%**는 예측하기 힘든 장기 독성 때문이며(Sun et al., 2022, PMC9293739), 사람 대상 임상 13상 시험은 컴퓨터 시계로 건너뛸 수 없는 8년 이상의 실제 생물학적 시간이 필요하기 때문입니다.

확률 시나리오 성적표: 2035년까지 실제로 일어날 일은?

시나리오 발생 확률 실제 세상에서 일어날 변화 (2026~2035년) 우리가 지켜봐야 할 핵심 증거
기본 시나리오 (Base Case): ‘똑똑한 부조종사와 바이오마커의 진화’ ~65% 2028년~2032년 사이에 최초로 3개~10개의 AI 설계·최적화 신약(2029년 완료 예정인 GB-0895처럼 검증된 표적을 겨냥한 약물이나, 임상 3상에서 간 안전성을 입증할 경우 렌토서팁 등)이 미국 FDA 승인을 받습니다. 전체 임상 성공률은 기존 **~10%에서 ~15%~18%**로 완만하게 오르고, 전체 개발 기간은 1215년에서 911년으로 줄어듭니다. “질병의 90% 완치” 같은 기적은 없지만, AI는 현미경처럼 모든 실험실의 필수 도구가 됩니다. 2028~2029년 SOLAIRIA-1/2(NCT07276724) 임상 3상 결과 및 렌토서팁 후기 임상의 간 안전성·폐활량 데이터.
비관적 시나리오 (Bear Case): ‘더 빨라진 전임상, 여전한 임상 2상의 벽’ ~25% AI가 스스로 추측해 찾아낸 새로운 질병 자물쇠 후보들이 임상 2상과 3상에서 간 독성 같은 오프타겟 부작용이나 질병 우회 경로에 막혀 잇달아 실패합니다(BEN-2293, EXS-21546 사례처럼). 최종 FDA 승인율은 여전히 ~10% 부근에 머물며, AI가 쉬운 초기 화학 단계만 빨리 감기 했을 뿐 생물학의 벽은 넘지 못했음이 드러납니다. 2030년까지 AI가 발굴한 신규 표적 약물들의 임상 2상 통과율이 계속 35%~40% 이하에 머무는지 여부.
낙관적 시나리오 (Bull Case): ‘로봇 실험실과 가상 세포의 대도약’ ~10% 일라이 릴리와 엔비디아의 10억 달러 로봇 연구소 같은 자동화 실험 공장들이 살아있는 인간 미니 장기(오가노이드)에 수백만 번의 실제 약물 실험을 수행해, 인간 세포 배선과 간·심장 독성 지도를 새로 그립니다. 2031~2035년경부터 AI가 사람에게 약을 먹이기 전에 임상 2상 약효와 다장기 독성을 정확히 예측하기 시작하며 임상 성공률이 25%~30% 이상으로 뜁니다. 로봇 습식 실험실(Physical AI) 데이터가 2030년 이후 실제 임상 2상의 약효·독성 실패율을 눈에 띄게 낮추는지 여부.

주머니에 쏙 넣어갈 한 줄 요약

AI는 이미 18개월 만에 훌륭한 화학 열쇠를 깎는 법(화학)을 배웠지만, 인간 과학자들과 로봇 실험실이 살아있는 우리 몸속 37조 개 세포의 지도를 전부 그려내기 전(생물학)까지, AI는 실험실의 든든한 ’부조종사’일 뿐 하룻밤 사이에 질병을 없애는 마법 지팡이가 아닙니다.

1차 출처 및 검증 영수증 (Primary Sources)

  1. BCG의 AI 발굴 신약 임상시험 전수 분석 (임상 1상 80%~90% vs. 임상 2상 ~40%): Jayatunga, M. K. P., Ayers, M., Bruens, L., Jayanth, D., & Meier, C. (2024). How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons. Drug Discovery Today, 29(6), 104009. NCBI PubMed Summary (PMID 38692505) | OpenAlex Work Record
  2. 임상 신약 개발의 90%가 실패하는 이유 (약효 부족 40%~50%, 독성 30%, ADME 10%~15%, 전략 10%): Sun, D., Gao, W., Hu, H., & Zhou, S. (2022). Why 90% of clinical drug development fails and how to improve it? Acta Pharmaceutica Sinica B, 12(7), 3049–3062. PMC9293739
  3. MIT의 406,038건 임상시험 기록, 소요 기간(1.6 + 2.9 + 3.8년) 및 바이오마커 효과(항암제 1.6% vs. 10.7%) 분석: Wong, C. H., Siah, K. W., & Lo, A. W. (2019). Estimation of clinical trial success rates and related parameters. Biostatistics, 20(2), 273–286. PMC6409418
  4. 인실리코 메디슨 렌토서팁(ISM001-055) 18개월 AI 발굴 및 전임상·임상 1상 검증: Ren, F., Aliper, A., Chen, J., et al. (2024/2025). A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models. Nature Biotechnology, 43, 63–75. PMC11738990 | ClinicalTrials.gov NCT05154240
  5. 인실리코 메디슨 렌토서팁(ISM001-055) 특발성 폐 섬유증 환자 71명 임상 2a상 시험 (+98.4 mL FVC 및 Table 2 간 독성 중단 데이터): Xu, Z., Ren, F., Wang, P., et al. (2025). A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial. Nature Medicine, 31, 2602–2610. PMC12353801 | ClinicalTrials.gov NCT05938920
  6. 제너레이트 바이오메디슨 GB-0895 글로벌 임상 3상 중증 천식 시험 (SOLAIRIA-1 & SOLAIRIA-2, 2025~2029년): U.S. National Library of Medicine ClinicalTrials.gov Registry. NCT07276724 (SOLAIRIA-1) | NCT07359846 (SOLAIRIA-2)
  7. AlphaFold 2 및 AlphaFold 3 생체분자 구조 예측: Jumper, J., Evans, R., Pritzel, A., et al. (2021). Highly accurate protein structure prediction with AlphaFold. Nature, 596, 583–589 (PMC8371605); Abramson, J., Adler, J., Dunger, J., et al. (2024). Accurate structure prediction of biomolecular interactions with AlphaFold 3. Nature, 630, 493–500 (PMC11168924).
  8. 실리콘밸리의 ‘압축된 21세기’ 생물학 테제 (5~10년 내 질병 정복 주장): Amodei, D. (2024). Machines of Loving Grace: How AI Could Transform the World for the Better (Section 1: Biology and Physical Health). darioamodei.com/machines-of-loving-grace