这里有一个事实，没有人说得足够清楚：人工智能确实彻底改变了药物发现的前端。但它没有触及后端。而后端是药物走向死亡的地方。
让我解释一下我的意思。
前端：人工智能真正起作用的地方
药物发现有四个在人体试验之前完成的任务：
- 确定导致疾病的体内蛋白质（靶点识别）
- 找到能与该蛋白质结合的分子（命中发现）
- 使该分子更优——更强、更安全、更稳定（先导优化）
- 预测它在你服用之前是否会杀死你（ADMET预测）
人工智能在这四个方面确实表现出色。这并非炒作。
Insilico Medicine 证明了这一点。他们使用其人工智能平台识别了肺纤维化的靶点，从头设计了一个分子，并在30个月内将其推进到人体试验。行业标准是4-6年。这是一个真实的、经过同行评审的结果。
AlphaFold——DeepMind的蛋白质结构预测人工智能——绘制了2亿个蛋白质结构。科学家们在过去50年中仅手动确定了约10万个。这是结构知识的2000倍扩展。
生成式人工智能现在可以发明从未在地球上存在的分子。不是通过搜索自然界，而是通过从头设计它们，就像建筑师设计建筑物一样。扩散模型——DALL-E和Stable Diffusion背后的技术——已被改编以生成3D分子结构。
这些都是真实的能力。它们有效。它们正在被像Recursion、Isomorphic Labs、Generate:Biomedicines、Atomwise等公司实时使用。
后端：人工智能目前无法帮助的地方（尚且）
这里有一个令人不舒服的部分。
一旦你有了一个有前景的分子，你仍然需要：
- 在细胞中测试它（它是否真的有效？）
- 在动物中测试它（它是否会杀死它们？）
- 在人类中测试，一期（它是否安全？）
- 在人类中测试，二期（它是否有效？）
- 在人类中测试，三期（它是否比我们已经拥有的更好？）
- 获得FDA批准（数据是否足够好？）
- 大规模生产（你能生产出十亿片药片吗？）
人工智能几乎触及不到这些。
人工智能设计的分子的一期成功率实际上令人印象深刻——80-90% vs. 历史上52%。这是真实的。但二期和三期呢？没有改进。药物是否在人体中起作用的生物学并没有因为计算机设计了分子而改变。
截至2026年7月，还没有一种人工智能发现的药物获得FDA批准。最先进的药物——Insilico的rentosertib——刚刚完成了二期a期。它仍然需要二期b期、三期、生产验证和全面的监管审查。这还需要几年时间。
70亿美元的问题
自2026年1月起，制药公司已承诺投入超过70亿美元用于人工智能药物发现合作。仅Insilico就与Servier、Eli Lilly、SK Biopharmaceuticals和Takeda签署了协议。
70亿美元。零获批药物。
这并不是丑闻——这是投资论点。这些公司押注于人工智能设计的分子在后期试验中会有更高的成功率，因为它们从一开始就设计得更好。这是一个合理的赌注。但还没有被证明。
2025年，人工智能药物发现市场的总规模约为26亿美元。麦肯锡估计，生成式人工智能每年可以在整个价值链中为制药业节省60-110亿美元。这些都是预测，而不是结果。
“黑天鹅”问题
这里有一个人工智能药物发现界没有人喜欢谈论的批评。
Milad Alucozai 指出了一点：Lipitor、Gleevec 和 Cyclosporine——现代医学中最重要的一些药物——都违反了Lipinski的规则5，这是指导药物化学几十年的经典分子过滤器。
人工智能药物发现本质上是在大规模自动化这些过滤器。
“过滤器排除了垃圾，”Alucozai 写道。“它们不会创造黄金。”
论点：突破性药物之所以有效，是因为它们在活的人体系统中做了意想不到的事情。用历史数据训练模型，你会得到一个偏向共识的系统。它本质上无法产生生物惊喜。
这是一个结构性限制，而不仅仅是可以通过更多数据修复的漏洞。
2025-2026年真正的新事物
一些事情发生了变化：
Recursion-Exscientia 合并（2024年8月）是最大的结构性事件。Recursion带来了工业规模的表型筛选——每周生成数百万张细胞图像。Exscientia带来了先导优化和与Bristol Myers Squibb的合作。合并信号表明，纯粹的人工智能生物技术公司需要规模才能生存。
AlphaFold3（2024年5月）从预测单个蛋白质结构扩展到预测蛋白质-DNA、蛋白质-RNA和蛋白质-配体相互作用。这才是真正重要的药物结合部分。但其准确性在训练数据稀少的新相互作用中下降。
扩散模型成为分子设计的主要框架。RFdiffusion用于蛋白质，DrugGEN用于小分子。与图像生成相同的基本原理——从噪音开始，逐步迭代细化为一个有效的结构。
FDA发布了关于人工智能在药物开发中的指导草案（2025年1月）。他们审查了300多个包含人工智能的提交，并引入了一种基于风险的可信度评估框架。这只是一个开始，而不是一个框架。人工智能设计的药物的监管接受仍在发展。
173个AI起源的药物项目现在正处于临床开发阶段，而2023年底只有约24个。预计15-20个项目将在2026年进入关键性试验。
诚实的画面
这里就是我们所处的现实：
药物发现的前端——找到靶点、设计分子、预测性质——确实被人工智能彻底改变了。几个月而不是几年。几百万而不是几亿美元。这是真实的。
后端——临床试验、人体中的有效性、监管审批、生产——没有改变。人工智能并没有使生物学更可预测。它并没有使临床试验更快。它并没有绕过FDA。
行业正在资助药物开发中最便宜、最快的部分的加速，而昂贵、缓慢的部分仍然没有改革。
这并不是失败。这是一个排序问题。发现的胜利需要转化为临床的胜利，而这些还没有到来。
最后一句话
人工智能是一个超级放大镜和闪电般的计算器。它将数百万种可能性缩小到值得测试的几百种。它设计了更好的起始分子。它更早地预测了问题。
但生物学仍然拥有最终决定权。永远如此。
第一个获得FDA批准的人工智能设计的药物将是一个真正的里程碑。预测说这将在2026-2027年发生。当它发生时，它将验证整个方法。在此之前，诚实的答案是：人工智能使容易的部分更快。困难的部分仍然很困难。
参考资料：临床试验先锋、IntuitionLabs、OncoDaily、PDP Spectra、BioMed Nexus、Nature、药物靶点评论、arXiv、FDA。完整研究报告在档案中。